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　　苯丙酮尿症（PKU）ღღღ◈，是一种常见的遗传性氨基酸代谢缺陷疾病无限资源2018免费观看凯发k8娱乐官网ღღღ◈，患者由于苯丙氨酸代谢途径中的酶缺陷ღღღ◈，使得苯丙氨酸不能转变成为酪氨酸ღღღ◈，导致苯丙氨酸及其酮酸在体内蓄积ღღღ◈，并从尿中大量排出ღღღ◈，因而得名ღღღ◈。

　　如果患者不得到及时治疗ღღღ◈，会导致血液中苯丙氨酸水平升高ღღღ◈，并造成严重的神经系统并发症和智力损伤ღღღ◈。

　　如果在患儿出生后就坚持蛋白质限制饮食ღღღ◈，就能减少并发症的影响无限资源2018免费观看ღღღ◈，患者智力也会趋于正常ღღღ◈，因此ღღღ◈，从另一个角度来看ღღღ◈，如果我们能有效消耗患者体内的苯丙氨酸并将其转化为无毒代谢物无限资源2018免费观看ღღღ◈，那么就能有效治疗苯丙酮尿症ღღღ◈。

　　该研究首次在健康志愿者和苯丙酮尿症（PKU）患者身上进行了人体实验ღღღ◈，研究人员对这种名为SYNB1618的基因工程改造细菌药物进行了研究ღღღ◈。研究结果表明ღღღ◈，该药物是安全的ღღღ◈，且人体耐受性良好ღღღ◈。

　　此外ღღღ◈，SYNB1618在最后一次给药后的4天内没有全身毒性ღღღ◈，也没有菌落定植的迹象ღღღ◈。这些数据显示了利用合成生物学开发的工程细菌治疗罕见代谢紊乱疾病的潜力ღღღ◈，这是通过在胃肠道中消耗有毒物质来实现的ღღღ◈。

　　总简而言之ღღღ◈，合成生物学的目的是融合多学科领域的知识和工程学的思想创造出新的人工制造的生物种类ღღღ◈、生物系统ღღღ◈、代谢通路和生物功能无限资源2018免费观看ღღღ◈。

　　的基因插入到大肠杆菌 Nissle 1917 的基因组中ღღღ◈，构建了一株名为 SYNB1618 的大肠杆菌ღღღ◈，该菌株能够在人体胃肠道内消耗苯丙氨酸无限资源2018免费观看ღღღ◈。

　　ღღღ◈。第一期时ღღღ◈，这些参与者随机接受单剂量SYNB1618或安慰剂ღღღ◈；第二期时ღღღ◈，参与者每天最多接受三次SYNB1618或安慰剂治疗ღღღ◈，持续7天ღღღ◈。

　　研究人员使用D5-Phe示踪剂用于探索性药效学研究无限资源2018免费观看ღღღ◈。研究结果显示ღღღ◈，SYNB1618安全ღღღ◈、耐受性良好ღღღ◈，最大耐受剂量为2 × 10^11菌落形成单位ღღღ◈，不良事件主要为轻中度的胃肠道不适ღღღ◈。

　　在试验末期ღღღ◈，所有参与者在最后一次注射后的4天内清除了细菌凯发k8娱乐官网ღღღ◈。研究人员在血浆和尿液中观察到菌株特异性苯丙氨酸代谢物的剂量反应性增加ღღღ◈，表明在健康志愿者和PKU患者的胃肠道中ღღღ◈，SYNB1618能够消耗苯丙氨酸并将其转化为无毒代谢物ღღღ◈。

　　Development of a mechanistic model to predict synthetic biotic activity in healthy volunteers and patients with phenylketonuria

　　该研究构建了一个机制模型无限资源2018免费观看凯发k8娱乐官网ღღღ◈，预测了SYNB1618在非人类灵长类动物和健康受试者的功能ღღღ◈。此外凯发k8娱乐官网ღღღ◈，研究人员还扩展了

　　据预测ღღღ◈，SYNB1618从胃肠道中清除苯丙氨酸与患者血液中苯丙氨酸的减少密切相关ღღღ◈。这一剂量-反应模型的结果表明ღღღ◈，

　　公司是一家临床阶段的生物制药公司凯发k8娱乐官网ღღღ◈，专注于推进合成生物学药物的发现和开发平台的发展ღღღ◈，该平台的设计利用合成生物学对有益微生物进行基因重编程以治疗代谢和炎症性疾病以及癌症ღღღ◈。

　　表示ღღღ◈：“我们的口服合成生物药物旨在通过在胃肠道中摄入ღღღ◈、消耗多余的苯丙氨酸ღღღ◈，以满足所有年龄和疾病类型的苯丙酮尿症患者的治疗需求ღღღ◈。”

　　研发管线包括使用工程细菌治疗苯丙酮尿症ღღღ◈、高草酸血症等代谢性疾病ღღღ◈，以及实体肿瘤ღღღ◈、炎症性肠炎ღღღ◈、疫苗等免疫相关疗法ღღღ◈。