强强合作的背后✿✿ღ，是基因疗法市场蓬勃发展的增长潜力✿✿ღ。根据Allied Market Research和Global Market Research的研究✿✿ღ，预计到2030年凯发k8国际app下载✿✿ღ，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元✿✿ღ，复合年增长率为22.3%✿✿ღ。

　　CBER显示✿✿ღ，2023年CBER共批准了5款基因疗法✿✿ღ，2022年该部门批准了4款基因疗法✿✿ღ。2023年新批准的5款疗法涵盖多种罕见病治疗领域✿✿ღ，包括镰刀型细胞贫血病(SCD)✿✿ღ、杜氏肌营养不良症等✿✿ღ。

　　其中✿✿ღ，有一款是基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法✿✿ღ，这被认为是基因疗法领域一个具有里程碑意义的突破✿✿ღ。

　　2023年12月9日✿✿ღ，美国FDA宣布批准一款商品名为Casgevy的CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市✿✿ღ，用于治疗12岁及以上的镰刀型细胞贫血病(SCD)患者✿✿ღ，定价220万美元✿✿ღ，折合人民币超过1500万元✿✿ღ。此前的2023年11月17日✿✿ღ，英国药品和健康产品管理局已批准该疗法上市✿✿ღ。

　　资料显示✿✿ღ，镰刀型细胞贫血病(SCD)是一种遗传性血液病✿✿ღ，由于编码血红蛋白肽链的基因出现变异✿✿ღ，导致血红蛋白功能异常✿✿ღ。临床表现为慢性溶血性贫血✿✿ღ、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血从而导致器官组织损害✿✿ღ。主要通过输血✿✿ღ、药物治疗等方法进行治疗✿✿ღ。患者仍存在巨大的尚未被满足的临床需求✿✿ღ。2018年5月11日✿✿ღ，国家卫健委等5部门联合制定了头一批罕见病目录✿✿ღ，将镰刀型细胞贫血病也收录其中✿✿ღ。

　　杜氏肌营养不良也是一种罕见病✿✿ღ，它是由于人体DMD基因发生功能缺陷所导致的一种单基因病✿✿ღ，是进行性肌营养不良症中尤为常见✿✿ღ、发病率很高的一种✿✿ღ。据悉✿✿ღ，如果不经过任何药物治疗和康复训练艳修少爷✿✿ღ，DMD患者肌肉无力萎缩持续进展艳修少爷✿✿ღ，将导致脊柱畸形凯发k8国际app下载✿✿ღ、心肺功能衰竭凯发k8国际app下载✿✿ღ，从而危及患者的生命✿✿ღ。

　　为提高审批(基因疗法)产品的速度艳修少爷✿✿ღ，美国FDA生物评估和研究中心已制定了一个“四点计划”加速批准基因疗法✿✿ღ，包含促进生产效率✿✿ღ、确认加速批准法规途径✿✿ღ、联合其他监管机构✿✿ღ、启动第二代“曲速行动”(Operation Warp Speed✿✿ღ，目的是推动罕见病药物研发的进展✿✿ღ，)等✿✿ღ，并建议简化病毒载体审查程序✿✿ღ。业内预计✿✿ღ，“四点计划”有望加速批准基因疗法✿✿ღ，预计未来FDA 批准基因治疗药物的数量会进一步增加✿✿ღ。

　　凡本网注明“来源✿✿ღ：制药网”的所有作品凯发k8国际app下载✿✿ღ，均为浙江兴旺宝明通网络有限公司-制药网合法拥有版权或有权使用的作品✿✿ღ，未经本网授权不得转载✿✿ღ、摘编或利用其它方式使用上述作品✿✿ღ。已经本网授权使用作品的✿✿ღ，应在授权范围内使用✿✿ღ，并注明“来源✿✿ღ：制药网”✿✿ღ。违反上述声明者艳修少爷✿✿ღ，本网将追究其相关法律责任✿✿ღ。

　　本网转载并注明自其它来源（非制药网）的作品✿✿ღ，目的在于传递更多信息✿✿ღ，并不代表本网赞同其观点或和对其真实性负责✿✿ღ，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任✿✿ღ。其他媒体艳修少爷艳修少爷凯发k8国际app下载✿✿ღ、网站或个人从本网转载时✿✿ღ，必须保留本网注明的作品第一来源✿✿ღ，并自负版权等法律责任✿✿ღ。如涉及作品内容✿✿ღ、版权等问题凯发k8国际app下载✿✿ღ，请在作品发表之日起一周内与本网联系✿✿ღ，否则视为放弃相关权利✿✿ღ。

　　国家能源集团物资公司包头煤制烯烃升级示范项目甲醇合成装置合成气压缩机组艳修少爷✿✿ღ、循环气压缩机组艳修少爷✿✿ღ、三段合成循环压缩机组采购项目公开招标 国际招标公告(1)

　　中粮生化能源（龙江）有限公司淀粉装置技术提升改造项目碟片离心机（二手设备）采购项目供应商 征集公告

　　江西省百巨招标咨询有限公司关于江西本草天工科技有限责任公司仪器设备采购项目包2（采购编号✿✿ღ：JXBJ）竞争性谈判采购公告凯发网站✿✿ღ，人工种植✿✿ღ，k8凯发✿✿ღ，